【佳學(xué)基因檢測(cè)】通過(guò)體內(nèi)同源定向修復(fù)進(jìn)行正確 Cas9 基因組編輯的自滅活一體化 AAV 載體

腫瘤基因檢測(cè)權(quán)威機(jī)構(gòu)重要性

挖掘基因檢測(cè)人員學(xué)科學(xué)習(xí)手冊(cè)聽(tīng)到《Clin Epigenetics》在?2022; 14: 107發(fā)表了一篇題目為《通過(guò)體內(nèi)同源定向修復(fù)進(jìn)行正確 Cas9 基因組編輯的自滅活一體化 AAV 載體》腫瘤靶向藥物治療基因檢測(cè)臨床研究文章。該研究由Yohannis Wondwosen Ahmed,等完成。促進(jìn)了腫瘤的正確治療與個(gè)性化用藥的發(fā)展，進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了基因信息檢測(cè)與分析的重要性。

腫瘤靶向藥物及正確治療臨床研究?jī)?nèi)容關(guān)鍵詞：

靶向基因修復(fù),CRISPR-Cas9基因組編輯

腫瘤靶向治療基因檢測(cè)臨床應(yīng)用結(jié)果

腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體是治療性基因組編輯的重要傳遞平臺(tái)，但受到貨物限制的嚴(yán)重限制。同時(shí)遞送多種載體會(huì)限制劑量和療效并增加安全風(fēng)險(xiǎn)。在這里，我們描述了單向量、~4.8-kb AAV 平臺(tái)，它們表達(dá) Nme2Cas9 和兩個(gè)用于節(jié)段缺失的 sgRNA，或一個(gè)具有同源定向修復(fù) (HDR) 模板的單個(gè) sgRNA。我們還使用抗 CRISPR 蛋白來(lái)生產(chǎn)通過(guò) Nme2Cas9 切割自失活的載體。我們進(jìn)一步介紹了一種基于納米孔的測(cè)序平臺(tái)，該平臺(tái)旨在分析 rAAV 基因組，并作為載體同質(zhì)性的質(zhì)量控制措施。我們證明，這些平臺(tái)可以通過(guò)基于 HDR 的疾病等位基因校正，有效治療小鼠的兩種疾病模型 [I 型遺傳性酪氨酸血癥 (HT-I) 和 I 型粘多糖貯積癥 (MPS-I)]。這些結(jié)果將使單載體 AAV 的工程能夠?qū)崿F(xiàn)多種治療性基因組編輯結(jié)果。主題術(shù)語(yǔ)：靶向基因修復(fù)，CRISPR-Cas9 基因組編輯

腫瘤發(fā)生與反復(fù)轉(zhuǎn)移國(guó)際數(shù)據(jù)庫(kù)描述：

?Targeted gene repair, CRISPR-Cas9 genome editing

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